Introdução: A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) é o órgão nacional responsável pela autorização e regulamentação de venda e uso de medicamentos e monitora seus efeitos terapêuticos e adversos. Em meio a esse cenário, encontram-se os pacientes sob tratamento oncológico, sujeitos ao uso de diversos fármacos tradicionais ou inovadores (frequentemente ainda não aprovados pela Agência), que são, por vezes, indicados para terapias ainda não regulamentadas. Objetivos: Avaliar o perfil de pacientes oncológicos que estão ou estiveram em quimioterapia e/ou radioterapia e/ou outras terapias, o conhecimento destes sobre a ANVISA e suas funções, além das possibilidades de uso de medicamentos não aprovados pelo órgão e, secundariamente, de participação em uma pesquisa experimental hipotética. Material e Métodos: Estudo transversal descritivo com variáveis quantitativas, ao se aplicar questionário estruturado em 400 pacientes em tratamento oncológico sob acompanhamento em instituições especializadas, com análise estatística de medidas de frequência, tendência e dispersão. Resultados: Foram entrevistados 166 homens e 244 mulheres, com idade média de 59 anos ± 13.5. Não usariam medicamentos não aprovados pela ANVISA 74.25% dos pacientes, enquanto 25.75% fariam uso. A renda média prevalente foi de um a três salários mínimos, com mais da metade dos entrevistados tendo estudado até o ensino fundamental. Dos participantes, 62% não sabem o que é a ANVISA e tampouco têm conhecimento sobre seu papel. Ainda, 92,3% dos pacientes entrevistados estão cientes dos riscos de se usar medicamentos não aprovados pela Agência, e 61% participariam de uma pesquisa hipotética para aprovar um novo medicamento. Conclusão: São fatores determinantes para o uso de medicamentos não aprovados pela ANVISA: ter até 59 anos, ausência de outras opções terapêuticas e os efeitos colaterais dos atuais fármacos. Além disso, a maioria dos entrevistados estaria disposta a participar de uma pesquisa experimental para aprovação de uma nova medicação.