A terapia gênica tem como princípio a transferência de material genético para dentro das células de um indivíduo, com o intuito de corrigir genes responsáveis por características patológicas e, assim, tratar doenças. Desse modo, a entrega eficiente e a expressão apropriada dos genes terapêuticos são requisitos fundamentais para a eficiência da terapia gênica. Diante disso, os vírus se apresentam como importantes sistemas para a transferência de genes, sendo utilizados como uma excelente estratégia para o tratamento de doenças monogênicas e não monogênicas. Os vetores virais baseados em retrovírus, adenovírus, vírus adenoassociados, herpesvírus e poxvírus têm sido estudados para o tratamento de doenças monogênicas, incluindo a doença granulomatosa crônica, a imunodeficiência combinada grave ligada ao X e a deficiência da enzima adenosina desaminase, assim como para as doenças não monogênicas como o câncer. A presente revisão objetiva explorar os aspectos mais relevantes do uso de vetores virais na terapia gênica. Embora sejam eficientes na entrega do material genético, os vetores virais apresentam risco de infecção, ativam a resposta imune do hospedeiro e podem apresentar um potencial oncogênico. Assim, para que a terapia gênica possa ser aplicada na rotina clínica, muitas pesquisas ainda são necessárias para o refinamento e aperfeiçoamento da técnica, incluindo o desenvolvimento dos vetores virais.