Terapia gênica em doenças falciformes: Análise dos efeitos curativos nas beta-talassemias e nas anemias falciformes

Abstract

OBJETIVO: relacionar as Doenças Falciformes com a terapia gênica, tendo em vista a possibilidade da correção genética dessas hemoglobinopatias hereditárias. MÉTODOS: o delineamento consistiu em uma revisão integrativa a partir de artigos publicados nas bases de dados PubMed, Lilacs, e da Biblioteca Virtual em Saúde (BVS), combinando os seguintes descritores: Genetic therapy AND Anemia, Sickle Cell e Beta-thalassemia AND Anemia, Sickle Cell. Após busca e aplicações dos critérios de inclusão e exclusão restaram assim oito artigos, os quais compõem esta revisão. RESULTADOS E DISCUSSÕES: a maioria dos artigos utilizados faziam uma abordagem geral sobre a terapia genética em pacientes beta-talassêmicos, comparando as características destes com as dos indivíduos falciformes, ressaltando as grandes chances de controle e até mesmo da cura destas através da inserção ou edição de genes como também transplante das células hematopoiéticas. Estudos atuais apostam em avanços científicos no ramo da biologia da manipulação para que haja uma modificação genética com transfusão de células em crianças pré-diagnosticadas com alguma hemoglobinopatia, impedindo assim que ocorram as manifestações clínicas da doença. CONSIDERAÇÕES FINAIS: sabendo-se do grande número de nascidos portando algum tipo de Doença Falciforme, a modificação genética do sangue do cordão umbilical e o desenvolvimento de células estaminais hematopoiéticas seria, portanto uma terapia ideal para a diminuição dos casos de recém-nascidos portadores de Anemia Falciforme ou de Beta-talassemia. Já nos casos já existentes, a abordagem terapêutica que mostra maior eficiência e facilidade de acesso seria àquela que combina o aumento do volume celular com a diminuição da hemoglobina intracelular.